DNA-hack Crispr boekt 'goede resultaten' bij mensen

Twee patiënten met bloedziektes die zijn behandeld met de DNA-aanpasser Crispr voelen zich inmiddels een stuk beter.

Dat blijkt uit een onderzoeksrapport van Crispr. Het betreft nog een vroeg stadium van de behandeling, maar de eerste resultaten zijn volgens de DNA-hackers hoopgevend.

Met Crispr is het mogelijk om genen aan te passen. De technologie bevindt zich nog in een vroeg stadium en werd recent bijvoorbeeld gebruikt om de spiralen in een slakkenhuis om te draaien.

Eerder dit jaar zijn de eerste menselijke tests met de genenwijziger gestart bij twee patiënten met bloedziekten. Een Amerikaanse patiënt heeft sikkelcelziekte, terwijl een patiënt in Europa strijdt tegen beta-thalassemie.

Bij beide patiënten werden de genen aangepast, zodat het bloed zich beter zou vormen. Dat bleek goed te werken: de Amerikaan heeft vier maanden na behandeling geen last meer gehad van de pijn die zijn ziekte veroorzaakt. De Europeaan heeft negen maanden na de behandelingen geen bloedtransfusies meer nodig gehad.

Bemoedigend

"Deze vroege resultaten zijn erg bemoedigend", schrijft Crispr Therapeutics-CEO Samarth Kulkarni in een persbericht. "Het is voor het eerst dat we zoiets zien gebeuren."

De Crispr-behandeling is op het moment nog lastig uit te voeren en kost ook aardig wat. Stamcellen van de patiënten worden buiten het lichaam minutieus bewerkt, zodat ze later weer geïnjecteerd kunnen worden. Bij de bloedpatiënten wordt vervolgens gehoopt dat de aangepaste cellen zich in het beenmerg nestelen en gezond bloed produceren.

Het onderzoek is nog niet voorbij. De wetenschappers moeten nog zien hoe hun ziektes zich op de lange termijn ontwikkelen.